BMN190 to testowa nazwa substancji w enzymatycznej terapii eksperymentalnej amerykańskiego koncernu farmaceutycznego BioMarin. Terapii realizowanej od 2013/14 roku. Terapii, która chorobę zatrzymuje, a przynajmniej znacząco spowalnia. To opinia samej firmy oraz rodziców dzieci, które uczestniczą w badaniu klinicznym (24 dzieci w 4 ośrodkach klinicznych: Hamburg, Rzym, Londyn, Ohio). 
Zobacz: http://www.biomarin.com/products/clinical-trials/cerliponase-alfa/

Wielka rzecz. Wielka nadzieja. Wielki dramat. 
Jest terapia, ale dzieci zdiagnozowane po zamknięciu badań klinicznych znalazły się w proceduralnej przedrejestracyjnej próżni. Nie mogą dostać się do grupy klinicznej, a leku zarejestrowanego nie doczekają. Umierają, choć teoretycznie już można im pomóc.
Wspólnie z innymi czekającymi rodzicami walczymy o szybszy dostęp do „leku” w ramach tzw. formuły „compassionate use”. Pozwala ona na użycie leku jeszcze niezarejestrowanego, jeśli ten lek jest jedyną opcją, nie ma innego rozwiązania, a życie chorego jest zagrożone. Niemniej zawsze zgodę na wydanie "leku współczucia" musi wydać producent.  
Zobacz: http://www.biomarin.com/products/compassionate-use-policy/

 

Gdybyśmy mogli przeczekać, czekalibyśmy. Choroba jest jednak szybsza niż procedury. W ciągu kilku miesięcy odbiera prawie wszystko. Od kwietnia do września (2015) żyliśmy nadzieją na rozszerzenie leczenia w 4 kwartale tego roku. Takie były oficjalne informacje od producenta leku oraz ośrodków klinicznych. Kuba w czerwcu był w Hamburgu. Powiedziano nam, że u nas jest nieźle, Mały dobrze się trzyma. Wówczas jeszcze było "nieżle". Z przerażeniem obserwowalismy tylko, jak choroba się rozpędza.

W październiku odebrano nam nadzieję - plany firmy się zmieniły. Teraz mówi się o rozszerzeniu leczenia w połowie 2016 roku, tłumacząc jego brak niepełną jeszcze informacją o bezpieczeństwie terapii. Tyle że, nasze bezpieczeństwo właśnie się kończy. Wiele rozumiemy, ale przedkładania procedur nad życie, i to tak szybko uciekające, nie da się zrozumieć. Największy dramat dla tych, którzy o to życie się po prostu otrą. Nic nam nie pozostało. Nie ma cienia szansy, że choroba poczeka.  

To jest KRONIKA naszych WSPÓLNYCH starań o lek dla Kuby...
o możliwość leczenia dla tych, którzy na nie czekają !

Klip kuba 2Gdy Twoje Dziecko ociera się o życie, gryziesz tę piekielną klatkę bezsilności...
Ten klip to nasz „krzyk”. Może ostatni. Bądźcie proszę naszym echem. By BioMarin przyspieszył leczenie.
Przekazaliśmy nagranie wraz z życzeniami świątecznymi koncernowi oraz instytucjom ważnym dla tej sprawy: EMA, EURORDIS...
Może wspólnymi siłami dojdziemy do celu. Oglądając klip "podpisujesz" petycję o życie. Dla nas to bardzo wiele.

Przez 2 minuty zobaczysz, jak cenny jest czas. Zobaczysz, że nie tylko my czekamy.
Zobaczysz jak pięknie do apleu Kuby dołaczają setki dzieci z wielu miast w Polsce. 
Piszemy o tym we wcześniejszych postach.

Film powstał dzięki pracy wielu osób z Wydziału Zarządzania i Ekonomiki Usług Uniwersytetu Szczecińskiego.
Kibicował nam prof. Piotr Niedzielski, Dziekan Wydziału.
Montażem zajął się Łukasz Pawlak (wesoło cierpliwy ;), przy wsparciu sekcji IT.
Dobrym duchem projektu z tylnego siedzenia była Monika Tomczyk.
Magda Olejnik i Jędrzej – Mama i Syn – wewnętrzny głos ;)
Kropkę nad „i” postawili: Ania Tuderek i Łukasz Kowalik, Zuza Kłos-Adamkiewicz i Agnieszka Drabik.
W akcję włączyli się pracownicy Wydziału i Studenci, cały Uniwersytet trzyma za Kubę kciuki.
Na zajęciach poruszam temat DNA organizacji - to jest dobry przyklad na wyjaśnienie tego pojęcia...
Dziękujemy Wam!

 

pocztowka Kuba

 

Nasi przyjaciele, walczacy o Kubę na co dzień, znający tego wcześniej pełnego życia platynowego Blondasa, 
wysłali do koncernu farmaceutycznego 250 kartek z osobistym apelem o życie dla Niego.

Ten uśmiech Kuby jest dla Was!!!

Wielkie dzięki dla ekipy „Małego Inżyniera” i trio idealnego: Ewa-Patrycja-Michał.
Poznańskie pyry, które często goszczą na Kaszubach ;)
Wasza pomoc zjawia się wtedy, kiedy najbardziej trzeba!

 

 

przedszkole 3

 

 

Przedszkolaki z grupy, do której Kuba chodził jeszcze w ubiegłym roku,
przygotowały dla Niego wielkie słońce.
Słońce, na które już tak długo czekamy. Zajęło ono ważne miejsce w naszej akcji. Niebawem efekt tych wspólnych wysiłków.
Dziękujemy Pani Dyrektor Katarzynie Steranka
oraz całemu zespołowi przedszkola.
Wiemy, że trzymacie kciuki.

 

DSC07341


Kumplujemy się z wyjątkowymi studentami, nieco młodszymi niż zwykle. 
Studentami Ekonomicznego Uniwersytetu Dziecięcego oraz Akademii Młodego Ekonomisty. 
A to dzięki Marcinowi Dąbrowskiemu
i Fundacji Promocji i Akredytacji Kierunków Ekonomicznych w Warszawie. 

Dziękujemy Wam, szanowni Studenci oraz Rodzice, za wielką moc w przygotowywanej akcji
zbierania poparcia dla naszych starań o lek (całość materiału w klipie):
Białystok pod wodzą Ewy Tokajuk
Katowice i niezastąpiona Urszula Klemczak-Maciąg
Wrocław i pełna optymizmu Iwona Czerska
Trójmiasto i nieoceniona Sabina Nowak
i wreszcie Warszawa, i Agnieszka Brejdak – wulkan pozytywnej energii.

  

mierzyn

 

Uczniowie PSP im. Przyjaciół Dzieci w Mierzynie k/Szczecina w niesamowity sposób zaapelowali o pomoc dla Kuby. 
Włożyli w to mnóstwo pracy i serca. Mnóstwo… i tak pięknie.

Dziękujemy Wam i Waszym Rodzicom, Pani Dyrektor Ewie Markiewicz i gronu pedagogicznemu.
Agnieszka Budziewicz-Guźlecka i Ania Drab-Kurowska – dziewczyny, jesteście niesamowite.
A wszystko nagrywali: Łukasz Pawlak i Jarek Nowak. Dzięki!

Zobacz: http://www.mierzyn24.pl/news.php?extend.2698.2

 

Polski English